近日，专注于神经系统药物开发的苏州澳宗生物科技有限公司宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前授予该公司在研创新药TTYP01片孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），俗称“渐冻人症”。

渐冻人症因风靡网络的“冰桶挑战”而被人熟知。肌萎缩侧索硬化(ALS)又称为运动神经元病，也称为渐冻人症，是指上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致躯干、四肢、胸部、腹部肌肉逐渐无力和萎缩。早期症状轻微，容易和其他运动系统疾病混淆。起初容易感到周身无力、肌肉跳动，逐渐发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭。

01一、历时7年攻克世界级难题自主研发依达拉奉口服制剂——TTYP01片

TTYP01片是苏州澳宗生物秉持执着专注、不断创新的工匠精神，历时7年攻克世界级难题自主研发的依达拉奉口服制剂，其核心制剂专利全球布局并获得授权，并在工艺、用途、制备等多个方面进行了布局。

目前市场上现有的依达拉奉注射液用药为间歇式治疗，且需要由医疗保健专业人士进行静脉注射。即首个治疗周期为注射14天，观察14天（无治疗）。第二个周期为患者在之后的14天中接受10天的注射，然后再观察14天（不用药）。间歇式给药使得ALS患者在一个疗程的周期内有接近70%的时间为药物的空白期。而既往的临床研究指出：ALS患者的肌肉萎缩的保护需要长期用药，废用肌肉受到氧化应激加速萎缩导致废用性肌无力。依达拉奉注射剂上市已有20年，纳入国内外多部权威指南、临床路径，有其清除自由基、抑制氧化应激损伤的确切机制。日本田边三菱制药等药企先后投入数亿元研发经费开发口服制剂，但因为口服生物利用度低，至今均未取得成功。

苏州澳宗生物基于已上市依达拉奉注射剂型的安全性和有效性数据，通过特有的专利技术，改变其给药途径，开发的TTYP01片，攻克了在口服制剂开发领域的难题，为ALS患者提供持续口服治疗，延长用药周期，可让患者获得长达一年以上的持续治疗。相比依达拉奉注射剂静脉滴注给药，口服片剂有更好的安全性，患者可选择加大药物的剂量，从而将达到更好的临床效果。

借助罕见病绿色通道、优先审评、快速上市等机制，TTYP01片在国内的新药上市申请（NDA）有望在2022年获批。而此次获得FDA孤儿药资格认定将进一步加快其在美国市场的研发和商业化进程，加速推动澳宗生物进军全球创新药市场的进程。

TTYP01片此次获得FDA孤儿药资格，凭借用药便利性，可长时间持续给药的优势，掘金罕见病ALS市场。TTYP01片在ALS适应症还拥有极高的商业价值。ALS药物市场，是罕见病中的大市场。根据美国ALS协会数据统计，全球ALS患病率为5.2/10万，全美每年约有5000人被诊断出患有此疾病，据此估算中国约有6万患者。依达拉奉注射剂2017年获得美国FDA邀请注册上市，2018-2020年三年平均销售额达到2亿美元以上。

02二、澳宗生物-神经药物领域拓荒者专注于全球创新药物研发

澳宗生物定位“神经药物领域拓荒者”，是一家立足中国、面向全球的专注于神经系统创新药物研发的公司，由澳大利亚南澳大学（UniSA）神经科学讲席教授周新富创办并任职首席科学家。

周新富教授，首席科学家，生物神经领域知名专家，南澳大学讲席教授、博导、神经实验室主任，自1991年至今，长期从事神经生物学领域研究，在神经营养因子和老年痴呆这两个领域做出了显著贡献。周新富教授是中国教育部长江学者计划评审专家，澳大利亚NHMRC/ARC、英国Wellcome、加拿大、法国、新西兰、香港等科学基金国家基金高级终审专家；国际神经毒理研究协会创办人和会议召集人，协和医科大、中南大学、第三军医大学客座教授。Neurotoxicity  Research杂志创办人；International J Biochem  Mol Biology, J. Neurology Psychology等8家杂志编委；Molecular Psychiatry, J Neurosci, Mol Neurobiology等几十家杂志特约审稿人。周新富教授先后5次荣获澳大利亚政府人才基金，负责45个政府和基金会等研究项目，获得研究经费超过1500万澳元，发表SCI论文230多篇，引用超8300次，H指数52，在神经营养因子和老年痴呆领域做出显著贡献。