自闭症也称孤独症（ASD），全称为自闭症谱系障碍，是一类起病于发育早期，以持续的社交互动与社交交流能力缺陷及受限的、重复的行为模式、兴趣或活动为主要临床特征的神经发育障碍。该障碍男性更易罹患, 通常为慢性终身性病程，常常严重损害患者的社会功能，是导致儿童精神残疾的最重要疾病之一，并导致严重的疾病负担，是一个近年来受到世界各国共同关注的重要疾病。近四十年，自闭症的发生率呈稳定增长趋势，2018 年美国 CDC 数据显示，自闭症的发病率已由 2014 年的 1/68 升至 1/59，国内ASD患病率与世界其他国家相似，约1%，中国ASD患者总数约1000万，其中0～14岁儿童患者数量超过200万。

目前教育康复是自闭症患者最主要的治疗干预方法，通过教育训练、行为治 疗等手段重复性教会患者基本的生活技能和减少患者冲动、自伤等行为，但受国 内康复机构数量较少、收费昂贵、质量参差不齐等影响，国内自闭症教育康复体 系仍处于起步阶段。药物治疗方面，目前美国FDA和国内CDE均只批准利培酮和阿立哌唑用于自闭症治疗，但仅限于治疗自闭症相关的易激惹，只有当患者出现较严重的情绪不稳、自伤、攻击和破坏性行为，且行为矫正方法无效或者不可获得的情况下，才会使用以上两种药物。以上两款药物头晕、嗜睡、焦虑等不良反应也是医生谨慎使用药物的原因之一。综合来看，针对自闭症的治疗方式中，药物治疗均属于辅助手段，且所有的药物疗法均只针对自闭症相关症状，如语言使用障碍、易激惹等行为，尚未有针对核心症状的疗法出现，存在巨大的尚未满足的临床需求。