肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性的神经系统疾病，以原因不明的大脑和脊髓运动神经元退行性改变为特征，其临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩、丧失肢体活动能力、语言表达功能、进食功能，最终患者因吞咽困难，呼吸衰竭而死亡。ALS属于罕见病范畴，但发病率呈逐年上升趋势，到2040年全球ALS发病人数预计增加到37.6万人。迄今为止，全球范围内大约有 50万名ALS患者，我国ALS患者约20万人，患者确诊后的生存期只有3-5年时间。目前为止，尚未发现能够阻止或逆转疾病进展的治疗方法或药物，延缓病情进展的药物选择也及其有限，已获批药物有利鲁唑、依达拉奉和托夫生（Torfersen）。

利鲁唑早在1996年就被美国FDA批准用于ALS治疗，主要抑制神经递质谷氨酸的释放，减少神经元损伤，从而延缓病情进展，循证医学证据丰富，多项诊疗指南A类推荐利鲁唑，然而，利鲁唑并非治愈运动神经元病的特效药，其疗效因个体差异而异。ALS患者脑内产生大量自由基引起小胶质细胞活化，导致神经元持续处于高氧化应激状态而不断受损衰退。而依达拉奉可减少自由基释放，清除各种自由基，降低ALS患者脑内氧化应激水平，保护运动神经元，延缓ALS患者的功能衰退，提高患者的生活质量。另外，反义寡核苷酸药物托夫生只针对性治疗SOD1基因突变型ALS患者。