肌萎缩侧索硬化(ALS)又称为运动神经元病，也称为渐冻人症，是指上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致躯干、四肢、胸部、腹部肌肉逐渐无力和萎缩。早期症状轻微，容易和其他运动系统疾病混淆。起初容易感到周身无力、肌肉跳动，逐渐发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，产生呼吸衰竭。

近日，专注于神经系统药物开发的苏州澳宗生物科技有限公司宣布，澳宗生物依达拉奉口服片剂用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）适应症，之前美国FDA已授予澳宗生物依达拉奉口服片剂孤儿药资格，目前关键临床获得美国食品和药品监督管理局（FDA）批准，预计2024年3月向FDA申请NDA。

澳宗生物依达拉奉口服片剂ALS适应症明年3月即可申报NDA，将是中国第一个在美国上市的孤儿药，掘金罕见病ALS市场。

ALS药物市场，是罕见病中的大市场。ALS适应症还拥有极高的商业价值。2021年11月美国FDA授予澳宗依达拉奉口服片剂孤儿药资格，2023年8月关键临床已获得FDA批准，明年3月即可申报NDA，将是中国第一个在美国上市的孤儿药。根据美国ALS协会数据统计，全球ALS患病率为5.2/10万，全美每年约有5000人被诊断出患有此疾病，澳宗TTYP01项目ALS适应症上市之后，通过口服用药方式，对患者治疗方式极为便利，节省患者大量治疗时间，具有更好的顺应性和便利性、依从性。

上市之后，预计在美国市场将达到3亿美元的销售峰值（根据国际知名药物咨询机构Citeline的分析报告 如下图所示）。